参加临床实验真的是去当小白鼠吗？ 多妞在雪梨，肿瘤科医生/科研 十多年前，临床实验在我国还是一个新鲜事物。很多肿瘤病人可能会想：“让生病的我去以身试法试用新药吗？我生病已经够可怜的了，还要让我继续做贡献啊？别逗了。”但是，随着近些年来肿瘤学科的发展和我国肿瘤研究的地位逐渐被国际认可，国内很多家大医院的患者也更多的参与到临床实验当中去。那么，什么是临床实验呢？ 以肿瘤学的新药研发为例，当一个新药用于患者时，我们必须知道这个药物在病人当中的合适剂量、怎么代谢的、药物的有效率、不良反应率等信息。临床实验通常分为 1-3 期，第 1 期是观察病人对于药物的耐受情况以及这些药物进入人体后怎么通过器官代谢的，2 期是指治疗作用初步评价的阶段，3 期则是药物治疗作用的确认阶段。通常只有一个药物按次序完成了 1、2、3 期临床试验以后才能被批准为癌症病人所用，但是也有例外，比如 1/2 期临床实验联合进行，或者 2/3 期临床实验联合设计，也有一些药物由于在 2 期实验的结果比较优异，申请进入快速审批通道的情况。 以 3 期临床实验为例，要知道一个药物是否真的更有效，必须有对比参照。那么最简单的思路就是，将所有参与实验的病人随机分为 2 组，一组用新药，一组用老药，然后比较病人的疗效是否相同。基于这样的概念，作为病人要了解的就是： 无论您是被分配使用新药还是老药，您的治疗方案都是这个领域最标准、最领先的方法。因为一种新药，只有和目前效果最佳的治疗方法相比，才有意义。并且，因为临床实验所用的病情评估方法必须为广大医务人员所接受，所用通常对您病情的评估也是最规范和详尽的。 一种新药临床实验的底线是不能给病人带来无谓的伤害，那么每一个临床实验都会有各式各样的评估，早期中期疗效的评估。所以,如果某个药物在中期分析发现效果不佳，那么很有可能这个实验会被终止继续纳入病人。 有的病人可能觉得被分到“没有用到新药”的那一组是不幸的事情，其实不然。因为，出于人道药物效果评估等多方面考虑，很多临床实验采用 Cross-Over（交叉）的实验设计，在实验的后半段时间里，所有用到新药的病人和没有用到的病人会互换治疗方案。也就是说，如果在首先的治疗方案中，您没有用到新药，那么您后半段是可以使用新药的。 一般情况下，一些相关的检查是需要你付费的，但是临床实验治疗的药物是免费的，如果您对药物反应不错并且一直有效，很多药物厂商会持续不断给您供应药物（这点需要您在参与临床实验之前确认好），直到肿瘤对药物产生耐药性为止。实验药物比较贵，并且通常我们国家的医保不予报销，甚至很多药物在国内买不到，所以如果目前所有的治疗方法仍不能控制您的肿瘤的时候，最妥帖的选择无疑是参与合适的临床实验。 在实验过程中，您可以随时决定是否继续进行下去、可以随时中止实验。 那么，参与临床实验有什么需要注意的呢？首先一个是要通过您的主治医师找到合适您的临床实验，了解该药物目前的研究进展情况，看您是否愿意参与到这个实验当中；其次，临床实验通常意味着比较繁复的评估，建议您在自己家附近参与临床实验，这样不必每次奔波很远的路途接受治疗；另外，需要和负责实验的医师进行良好的沟通，如实告知您的病情、用药情况和不良反映；还有，在您一开始接受治疗时，就需要到一家提供正规医疗服务和治疗方案的医院，这样会让您在很多治疗无效后仍然有机会选择更多的临床实验参加；最重要的是，要保持良好的心态，很多药物依然不能对肿瘤治疗有神奇的疗效，对于这一点，医生和病人都是很遗憾的，把握好当前的每一天，或许才是人生最重要的命题。 发自知乎专栏「肿瘤说」
