最贵的药物能有多贵？恐怕已经超出了你的认知范围，一次的治疗费用就超千万。据外媒报道，日前，英国国家医疗服务体系（NHS）进行了一项特殊的审批，允许使用“全球最昂贵药物”治疗一名10个月大的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。 据悉，Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的药物，其于2019年5月被FDA批准上市，定价为210万美元，也被称为“全球最昂贵药物”。 实际上，Zolgensma并不是药物，而是一种基因疗法，用于治疗早期的脊髓性肌萎缩症患者。患者仅需静脉输注一次即可，是一种潜在的一次性脊髓性肌萎缩症治愈疗法。 根据这名患儿的母亲梅根·威利斯（Megan Willis）的说法，根据NHS的相关规定，Zolgensma在英国只允许用于治疗6个月以下的患者。 但她的孩子已经10个月大了，为了孩子的健康，威利斯多方奔波，希望NHS能够让其孩子用上该药物。经过威利斯的多方努力，最终NHS同意她的孩子使用该疗法。 如果治疗成功，威利斯的孩子寿命将从两年大大延长，并且日后有可能独立生活。当然，价格依然不菲，需要为此付出179万英镑（约合人民币1600万元）的费用。 资料显示，脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。该疾病可由多种基因突变引起，但一般特指由于运动神经元存活基因1 （SMNl）突变所导致的常染色体隐性遗传病。 临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
