多妞在雪梨，肿瘤科医生/科研 现今的乳癌治疗，无论如何都是用不到自体细胞移植这种方法的。可是，你也许无法想象，仅在 20 年前，欧美等国家的大部分医院、私人诊所都会给晚期乳腺癌的病人提供“自体干细胞移植”的治疗，当时这种疗法风靡一时，很多晚期乳癌患者排队进行这种治疗。这种疗法当时是怎么兴起的，又是怎么幻灭的呢？且听我慢慢道来。 晚期患者的体内存在大量的肿瘤细胞，那时的医生认为，更大剂量的化疗药或许能够杀死更多的肿瘤细胞，于是医生就在大剂量的化疗前首先采集患者自身的骨髓干细胞，然后进行足以摧毁患者自身免疫强度的化疗，化疗完成后再将之前收集好的干细胞移植给患者本人。那时候的医生向患者介绍它的时候，会选择性地用一些模糊性的字眼，比如“微型移植”（mini-transplant），以减少患者对移植的恐惧感。由于晚期乳癌是一个很庞大的病患群体，所以几乎每一家医院都上百的妇女在排队名单里等待进行此项治疗。然而因为疗效尚不确定，这个治疗并未纳入美国医疗保险的支付项目。可是，晚期癌症患者们是没有耐心等待“临床实验”结果的，他们愤怒地呼吁媒体给政府压力，让更多晚期患者享受免费的“高剂量化疗 - 干细胞移植疗法”。甚至，在 1993 年的时候，一名晚期乳癌患者状告保险机构拒绝为其支付治疗费用，得到了空前巨大的八千九百万美金的赔付。 你可能会问，这种疗法真的有效吗？临床试验的证据来自哪里呢？当时之所以会有对自体干细胞移植如此热烈的追逐，是因为一名南非的医生 Werner Bezwoda 的研究结果让人振奋。当在 1999 年的 ASCO 会议上，他非常自信地介绍在南非的实验结果：在南非的 Witwatersrand 医院，总共随访 8 年半的时间里，60% 进行大剂量化疗 / 干细胞移植的晚期乳癌患者仍然活着，而作为对照组的不进行移植的患者，仅有 20% 的生存率。用 Bezwoda 疗法的病人的存活率连续 7 年没有下降，意味着这一疗法不仅仅是延长了生存时间，而是治愈了患者。当台下听讲的医生们都震惊了，紧接着爆发热烈的掌声。但是奇怪的是，关于自体移植治疗乳癌的研究，在南非之外的其他地方都逃不出失败的结局。美国杜克大学的科学家设计了非常合理严谨的研究，进行高剂量化疗 / 干细胞移植的病人不仅生存率没有延长，反而下降了，并且有更多移植相关的并发症：感染、器官衰竭和化疗相关的白血病。当人们为相互矛盾的结果争论不休时，那年会议尴尬的共识是：愿意做移植的患者可以做移植，不愿意的可以继续拒绝做，但是医保不支付。据统计 1991-1999 年，全球有 4 万人进行了治疗，粗略估计花费在 2-4 亿美元。 为何相似的实验会有如此大的差异，唯一的办法就是去南非看看他们的试验是怎么做的咯。1999 年，当人们提出希望去南非大陆实地调查一下，当调查人员问 Werner 索要实验组的 154 名患者的病案时，他仅能给出 58 个治疗组的病案；而对照组的病案，他则一个也拿不出来，并借口“已丢失”。这引起了人们的警惕，在接下来的调查中，调查人员也并未发现 Werner 所谓的临床实验的“入组标准”，让人吃惊的是，几乎所有的病人都是贫穷、文盲的黑人女性，没有签署一份正式的“知情同意书”；更让人震惊的还有，在南非的那家医院，除了 Werne 医生本人以为，并没有一个医生知道他正在进行一项“世界瞩目”的临床实验；而那些被报道仍然“活着”的患者，很多被转诊至临终关怀机构，生死未明；甚至还有一名“女性患者”，追溯其源头其实是一名并非乳腺癌的男性病人。 直到这时，那个在讲台上激昂而自信的讲述令人精神振奋的结果的主角 -Werner 医生，甚至没有来得及辞职便悄悄离开了他的医院，留下了一摊不知如何去收拾的烂摊子。此后至今，他便消失在公众的视野中再未出现。 这就是一个让乳腺癌研究停滞在“高剂量化疗 - 自体骨髓移植”领域十余年、并且花费天文数字金钱的弥天大谎，一个骗局。一声叹息。 发自知乎专栏「肿瘤说」
